TOFERSENLaatste bijwerking : 2026.05.21 |
|||||||||
| Synoniem: | |||||||||
| Toedieningsweg: | parenteraal | ||||||||
| Klasse(n): | |||||||||
| Preconceptie | 0-3 | 4-6 | 7-9 | Perinataal | Borstvoeding | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| check III | check III | check III | check III | check III | check III | |
| geen info | geen info | geen info | ||||
Gezien het te beperkt aantal bestudeerde patiënten is het niet mogelijk de veiligheid van tofersen vast te stellen tijdens zwangerschap en borstvoeding voor de foetus en de zuigeling.
Dierexperimenteel onderzoek wijst niet op ernstige complicaties.
Er zijn geen gegevens beschikbaar over potentiële effecten op de vruchtbaarheid bij mensen [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
In een onderzoek naar de vruchtbaarheid en embryofoetale ontwikkeling bij muizen waren echter geen tofersengerelateerde bijwerkingen op het paringsvermogen of de vruchtbaarheid [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Bij bepaalde vormen van Amyotrope Laterale Sclerose (ALS) leiden mutaties in het SuperOxideDismutase-1-gen (SOD1 gen) tot accumulatie van een toxische vorm van het SOD1-eiwit, wat leidt tot axonaal letsel en neurodegeneratie. Tofersen is een antisense-oligonucleotide (ASO) dat degradatie van het mRNA voor SOD1 bevordert en zo de synthese van de hoeveelheid SOD1-eiwit vermindert [[SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Tofersen werd klinisch bestudeerd bij 72 patiënten, wat niet toelaat veiligheid van de substantie vast te stellen tijdens zwangerschap [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Dierexperimenteel:In een onderzoek naar de vruchtbaarheid en embryofoetale ontwikkeling bij muizen werden geen tofersengerelateerde bijwerkingen waargenomen op de embryofoetale ontwikkeling bij muizen en konijnen (bij blootstellingen meer dan 40 keer de humane blootstelling bij de maximale aanbevolen humane dosis (MRHD)) [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Tweede trimester:Geen specifieke informatie beschikbaar.
Dierexperimenteel:Geen specifieke informatie beschikbaar.
Geen specifieke informatie beschikbaar.
Dierexperimenteel:Geen specifieke informatie beschikbaar.
Perinataal (steeds rekening houden met de gegevens bij de actuele trimester) :Geen specifieke informatie beschikbaar.
Dierexperimenteel:In een onderzoek naar perinatale/postnatale reproductie bij muizen waren er bij de hoogste dosis die werd onderzocht (30 mg/kg) geen bijwerkingen op de F0-vrouwtjesdieren of op de groei en ontwikkeling van de F1-jongen [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Opvolging :Geen specifieke informatie beschikbaar.
Dierexperimenteel:Geen specifieke informatie beschikbaar.
L?
Er zijn geen gegevens over het gebruik van tofersen tijdens borstvoeding bij mensen. Uit beschikbare farmacodynamische gegevens bij dieren blijkt dat tofersen in melk wordt uitgescheiden. Risico voor pasgeborenen/zuigelingen kan niet worden uitgesloten [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Aangezien tofersen in kleine doses intrathecaal wordt toegediend, zullen de concentraties in de moedermelk waarschijnlijk laag zijn [LactMed 04 2026].
Dierexperimenteel:Tofersen werd gedetecteerd in monsters van de melk van alle muizen die tofersen kregen toegediend. Tofersen is niet farmacologisch actief bij muizen en konijnen, waardoor de geldigheid van deze onderzoeken beperkt is, omdat schadelijke effecten die verband houden met neerwaartse regulering van SOD1 daarbij niet kunnen worden geëvalueerd [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
| Preconceptie | Zwangerschap | Borstvoeding | ||||
|---|---|---|---|---|---|---|
| check III | (ja) III | |||||
| geen info | geen info | ← Condoom gebruiken / Onthouding | ||||
De bestudeerde humane populatie is te beperkt voor conclusies over mogelijke beïnvloeding van vruchtbaarheid.
Dierexperimenteel onderzoek met supratherapeutidsche doses wijst op complicaties.
Geen specifieke informatie beschikbaar.
Dierexperimenteel:In een onderzoek naar de vruchtbaarheid en embryofoetale ontwikkeling bij muizen hadden mannelijke muizen in de groep met een hoge dosis van 30 mg/kg (> 50 maal de humane blootstelling [AUC] na 100 mg tofersen) minimale tot lichte degeneratie van de tubuli seminiferi, dilatatie van de tubuli seminiferi, retentie van spermatiden, apoptose van epitheelcellen, toegenomen cellulair débris in de testes en hypospermie in de epididymis [SmPC Qalsody 03 2026 EMA].
Geen specifieke informatie beschikbaar over de overgang via het sperma.
Dierexperimenteel:Geen specifieke informatie beschikbaar.
SmPC
Geen specifieke informatie beschikbaar.
Geen specifieke informatie beschikbaar.